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3047798688@qq.com記者丨寧曉敏 見習(xí)生丨佟思
出品丨鰲頭財(cái)經(jīng)（theSankei）
近日，諾誠健華（09929.HK）微信公眾號(hào)發(fā)布消息稱，不可逆的布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTK）奧布替尼治療原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）：一項(xiàng)隨機(jī)、開放標(biāo)簽的II期研究結(jié)果在第28屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上進(jìn)行了口頭報(bào)告（摘要代碼：S299）。
該研究旨在評(píng)估奧布替尼對(duì)持續(xù)性或慢性原發(fā)性ITP患者的療效、安全性和耐受性，主要是至少連續(xù)兩次血小板計(jì)數(shù)達(dá)到≥50x109/L且近4周內(nèi)未使用過補(bǔ)救治療的患者百分比。
山東大學(xué)齊魯醫(yī)院侯明教授表示，在每天一次口服50mg和30mg的奧布替尼治療ITP患者的兩個(gè)組別中，奧布替尼都展現(xiàn)了良好的安全性。每天一次50mg起效迅速，療效更好，特別是在既往對(duì)糖皮質(zhì)激素（GC）/靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）治療有應(yīng)答的患者中，奧布替尼有望為ITP治療提供新選擇。
這是在和渤健“分手”后，奧布替尼備受肯定的一次公開亮相。
曾遭遇“退貨”風(fēng)波
公開資料顯示，奧布替尼是諾誠健華自主研發(fā)的新型、高選擇性BTK抑制劑，已在國內(nèi)獲批用于治療復(fù)發(fā)/難治性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL），以及復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。
此前，諾誠健華還公布其他多項(xiàng)臨床研究中，奧布替尼表現(xiàn)出色，單藥治療可為CLL/SLL及MCL患者帶來較好的生存獲益。
比如2020 ASH大會(huì)上，諾誠健華公布了一項(xiàng)在80例難治或復(fù)發(fā)CLL/SLL中國患者中開展的II期(NCT03493217)臨床研究最新結(jié)果，經(jīng)過至少12個(gè)周期治療后，患者ORR達(dá)91.3%，其中有10%達(dá)到CR。經(jīng)評(píng)估的12個(gè)月DOR達(dá)77.1%，12個(gè)月無進(jìn)展生存率達(dá)81.1%，總生存率達(dá)86.3%。
自2020年旗下奧布替尼在國內(nèi)市場(chǎng)獲批以來，諾誠健華一直備受外界關(guān)注，也是公司的重要收入來源。
根據(jù)諾誠健華公布2022年業(yè)績報(bào)告顯示，公司營業(yè)收入達(dá)到約6.25億元，其中奧布替尼收入約5.66億元，較上年同期增長163.6%，占公司總收入比重超9成，主要由于奧布替尼納入國家醫(yī)保后加速放量。
國內(nèi)第一梯隊(duì)創(chuàng)新藥企業(yè)諾誠健華發(fā)布公告，Biogen Inc.（下稱“渤健”）決定為便利而終止雙方此前達(dá)成的合作和許可協(xié)議，這意味著奧布替尼開發(fā)遭遇重大失利。
此前，雙方就有望治療MS和其他自身免疫性疾病的口服小分子BTK抑制劑奧布替尼的全球開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成合作和許可協(xié)議，約定公司將奧布替尼在MS領(lǐng)域的全球獨(dú)家權(quán)利、除中國以外區(qū)域內(nèi)的某些自身免疫性疾病領(lǐng)域的獨(dú)家權(quán)利授予渤健。
根據(jù)協(xié)議約定，渤健向諾誠健華一次性支付不可退還和不予抵扣的首付款1.25億美元，并且最高還將有8.125億美元的銷售里程碑付款。
此次合作中斷，奧布替尼就是被“退貨”了。針對(duì)市場(chǎng)聲音，諾誠健華曾在接受媒體采訪時(shí)予以否認(rèn)，并對(duì)奧布替尼展示出較高的信心，但業(yè)內(nèi)仍是有些擔(dān)憂，“超8億美元的銷售里程碑是否實(shí)實(shí)在在打水漂了？”
市場(chǎng)化有多難？
事實(shí)上，因?yàn)檠邪l(fā)周期長、成本高、不確定風(fēng)險(xiǎn)大等因素，創(chuàng)新藥企業(yè)發(fā)展挑戰(zhàn)大，并且商業(yè)化難，很多醫(yī)藥企業(yè)雖然上市了，但也是踩著政策的風(fēng)口，自身仍處在虧損中。
生物科技龍頭百濟(jì)神州（688235.SH）創(chuàng)辦近十年，旗下有三款自研創(chuàng)新藥上市，也解決不了盈利難題。
2022年財(cái)報(bào)顯示，公司全年實(shí)現(xiàn)營業(yè)收入95.66億元，同比增長26.1%；凈虧損136.42億元，創(chuàng)歷年虧損最大。
諾誠健華雖然被納入醫(yī)保類目，營收突飛猛進(jìn)，但2022年?duì)I收為6.25億元，較上年同期的10.43億元下降40.04%，凈虧損8.87億元，上年同期的凈虧損為6454萬元；扣非后凈虧損為9.6億元，上年同期的扣非后凈虧損為5366萬元。
創(chuàng)新藥市場(chǎng)化難在哪？鰲頭財(cái)經(jīng)梳理了解到，主要在成本和渠道上。創(chuàng)新藥獲批上市后，仍受到院藥品實(shí)行零差率銷售無利可圖缺少動(dòng)力、未進(jìn)入醫(yī)保目錄、錯(cuò)過招投標(biāo)周期、醫(yī)院藥品品規(guī)受限等因素影響，短期內(nèi)，難以獲得進(jìn)院（即進(jìn)入醫(yī)院正常銷售）機(jī)會(huì)。
此外，國內(nèi)創(chuàng)新藥大都屬于模仿研發(fā)生產(chǎn)，沒有形成自己的差異性和獨(dú)特性，出現(xiàn)了一批管線同質(zhì)化的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，規(guī)模大，難以降低成本的中小企業(yè)在競(jìng)爭(zhēng)中很容易被淘汰。
與此同時(shí)，我國從仿制藥為主到以創(chuàng)新藥為主的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型才剛剛起步，因此創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)發(fā)展還未成熟，從企業(yè)到研發(fā)機(jī)構(gòu)再到政府，整個(gè)創(chuàng)新藥領(lǐng)域的參與方都存在較大的提升空間，尚未形成可以多元合作的研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)。
上市之初，創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)因?yàn)槠鋸V泛的市場(chǎng)空間，成為資本寵兒，享受估值溢價(jià)。但真正上市后，財(cái)務(wù)指標(biāo)難以轉(zhuǎn)正，資本熱度也逐步趨于冷靜。
那么，創(chuàng)新藥還有前景嗎？
在國海證券看來，目前醫(yī)藥板塊下跌空間比較有限，前期各方面負(fù)面因素的擾動(dòng)已基本在估值上得到反饋。制約醫(yī)藥走強(qiáng)的主要是市場(chǎng)信心不足，但醫(yī)藥細(xì)分方向眾多，行業(yè)實(shí)際情況也沒有市場(chǎng)想象的那么悲觀。從中長期維度看，醫(yī)藥行業(yè)作為一個(gè)長坡厚雪的行業(yè)，投資價(jià)值和潛力依然可觀，可考慮適當(dāng)關(guān)注。
