上海研發(fā)骨髓瘤靶向藥有望加速上市

　　記者日前獲悉，科濟生物醫(yī)藥（上海）有限公司研發(fā)的CT053全人抗BCMA（B細胞成熟抗原）自體CAR T細胞注射液，通過了國家藥監(jiān)局藥品審評中心的公示期，納入“突破性治療藥物品種”，擬定適應癥為復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。納入突破性治療藥物程序，有望加速這款新藥在中國的研發(fā)和審批速度，更早惠及國內患者。

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病，復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤尤甚。對于這種難治疾病，新藥研發(fā)機構可以申請適用突破性治療藥物程序。對納入突破性治療藥物程序的藥物，在藥品審評審批過程中會有更多與藥監(jiān)機構溝通交流的機會，從而加速藥品的上市進程。

　　“腫瘤免疫治療近年來發(fā)展很快，CAR T細胞治療是其中一條技術路線。”科濟生物董事長、首席執(zhí)行官兼首席科學家李宗海說，T淋巴細胞具有免疫活性，如同人體內的特種部隊，專門殺滅外來入侵者；CAR是一種分子修飾物，包含識別腫瘤抗原的抗體序列，使T細胞具有對腫瘤的靶向。如今，CAR T細胞療法已在多種血液腫瘤治療中取得很好療效，但是在實體瘤治療領域還有待突破。

　　CT053是一種針對B細胞成熟抗原的CAR T細胞療法，B細胞成熟抗原是一種在血液中惡性和正常漿細胞表面均表達的蛋白質。CT053構建體利用全人抗BCMA單鏈抗體域，有望降低免疫原性并提高安全性。這一細胞療法可以識別、結合并清除表達B細胞成熟抗原的多發(fā)性骨髓瘤細胞。

　　在近日舉辦的第62屆美國血液學學會年會上，科濟生物發(fā)布了正在進行的CT053全球臨床研究的最新安全性和有效性結果，包括兩篇口頭報告和一篇壁報交流。三項研究共涵蓋來自中國和美國的58名復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，結果顯示它具有良好的耐受性，并且在經歷了多線治療失敗的患者中，觀察到了顯著和持久的緩解。

　　據悉，CT053是中國首個獲得美國食品和藥物管理局“再生醫(yī)學先進療法”的細胞治療候選藥物，并被歐洲藥品管理局納入“優(yōu)先藥物計劃”。目前，CT053臨床試驗正在中國、美國、加拿大等國家和地區(qū)進行。（記者 俞陶然）